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May

张瑞和杜荣参加中国罕见病发展中心年会

May 27, 2016泡泡家园北京

非常容幸我和杜荣能够代表泡泡家园神经纤维瘤病,参加由中国罕见病发展中心举办的罕见病年会。

相比于其他罕见病组织我们还是刚刚起步,一切还都处于未发展阶段。不少罕见病组织都与国际对接了,获得了宝贵的医疗经验和罕药物研发的最新进展情况。并且注册了正式的罕见病民间组织,这也是他们努力的结果。

中国罕见病发展中心年会

我们要想真正成立正式的民间组织不是一年两年就可以实现,这是一场持久战,目前我们首要的任务还是宣传,希望能在全国性开展宣传工作,让更多的人知道有这么一个群体,开始我们肯定会面临种种困难与打击,希望大家一起克服,关注度高了,一切都会容易很多。希望大家一起努力,不管怎样,既然走到了这一步就没有理由放弃,哪怕是前人栽树后人乘凉也好。药物从定向到研发,再到三期临床试验,需要十年的时间(美国立法给予药商对罕见病药物的研发,也就是孤儿药,给与非常非常好的政策)。我们没有太多的时间可以浪费。

我们需要大家共同努力,共同建立一个具有影响力的组织,能与美国nf组织对接,甚至与其他国家的nf组织都接轨,这样各国的医药公司才有可能加大神经纤维瘤病的研发力度,因为任何一个大的医药公司,没有中国市场,或者说离开中国他们是玩不转的,因为中国的市场非常大,一个药物从定向到最后三期试验最少要投入十亿美元!如果患者太少都是零散的或者找不到患者,他们是收不回成本的,那么谁还愿意研究呢?所以我们要形成一个庞大的组织,才有机会跟其他国家NF病友共同参与第三期临床试验的资本!这样国外有药了,中国也可以同步上市,如果没有资格参加(或他们找不到咱们),国外有药物上市,由于中国目前的政策短期内是无法引进的,起码平均还要等五到七年的时间,试问我们还有几个五年七年?2015年国家发布精准医疗以后,会有庞大的资金用于基因测序和治疗(包括基因编辑crispr 。中国从第一代和第二代基因编辑技术的不入流,一直到现在第三代基因编辑crispr技术实力仅次于美国的世界第二,中国基因编辑的实力也是不可小觑的 ),有些政策会向罕见病倾斜,现在有少数有药物治疗的罕见病(例如血友病,铜娃娃),他们以组织的形式,不断的去找当地的领导,给政府网站刷屏,都是付出了很大的努力,最终才纳入了地方医保,尤其陕西的血友病不但把药物纳入他们当地的医保,他们的组织代表正在努力推动纳入全国的医保。所以我们只能团结起来,不能再做一盘散沙。个人的力量毕竟是有限的,组织的力量是无限的。

我们要向王芳和雷秋月,张梦迪 屠轶凡他们学习。在我们大家空闲的时候 @ 中国已知相关的基因编辑公司和实验室(中国的第一代和第二代基因编辑技术的不入流,一直到现在第三代基因编辑crispr技术实力仅次于美国的世界第二,中国基因编辑的实力是不可小觑的)。我不信他们看不到,只要有需求(仅中国就有接近50万的患者全球超过200万人,在罕见病里算是规模最大的群体之一),就一定会有市场,一定会出现有眼光的人或者公司注意到这个庞大的市场(不要担心有药物后用不起,我们只要团结,就一定可以把药物纳入医保,好几种罕见病都有最终把药物纳入地方医保的成功案例)。一个人的努力是有限的,必须大家一起努力。只需发几个邮件,发几个帖子,不用花钱,也用不了多少时间,为了我们自己,也为了我们的孩子。相信进入泡泡家园神经纤维瘤病友群的人,都是为了自救而来,如果什么都坐享其成,我们永远不会成功。必须所有的人都一起努力。

这次罕见病发展年会,有其他成熟的罕见病组织,正在征集将罕见病纳入医保的联合签名,张瑞和杜荣已经代表泡泡家园神经纤维瘤病友之家组织 签字。将罕见病纳入医保是我们共同的心愿,我们抱着希望去等待的同时,希望大家都能行动起来,这是一场硬仗,不是三五个人就可以完成的,我们所有人一定要坚持下去,绝对不能半途而废。